Staminali: a che punto è la ricerca pediatrica?

Celeste, due anni, soffre di atrofia muscolare spinale (Sma) di tipo I, una malattia genetica molto grave che colpisce cellule nervose specifiche – i motoneuroni – deputate al controllo dei movimenti dei muscoli volontari. La Sma causa la degenerazione di tali cellule alla base del cervello e lungo il midollo spinale, impedendo il corretto trasferimento degli impulsi elettrici e chimici ai muscoli, necessario affinché gli stessi funzionino.

Le staminali adulte donate dalla madre

La bimba è stata curata con iniezioni di un particolare tipo di cellule staminali, le mesenchimali adulte, donate dalla madre fino al 15 maggio scorso, quando l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) – dopo ispezioni dei carabinieri del Nas, di tecnici della stessa Aifa e del ministero della Salute -, ha emesso un’ordinanza che ha bloccato sia il trattamento sperimentale sia l’accordo di collaborazione dell’ospedale di Brescia con la Stamina Foundation Onlus, che forniva le cellule.

Prima stop alle cure e poi il via libera

Secondo l’Aifa, la Onlus che somministrava la terapia all’ospedale di Brescia aveva un laboratorio “inadeguato […] senza accertamenti di alcun tipo sul materiale biologico prodotto”. In più, tra le motivazioni dell’ordinanza, si legge: “i medici si sono mostrati inconsapevoli di che cosa stavano iniettando […] e non c’era alcuna sperimentazione clinica autorizzata”.
I genitori di Celeste hanno fatto ricorso e il Tribunale del riesame di Venezia lo ha accolto: il 31 agosto è giunta la notizia che il giudice ha ordinato all’ospedale di Brescia di continuare le cure con la metodica Stamina su Celeste, in quanto da considerarsi quale terapia compassionevole prevista dal decreto ministeriale Turco-Fazio e sottolineando che “la cura è stata avviata in un ospedale pubblico italiano con tutte le tutele e le garanzie dovute a un percorso terapeutico così importante”.

Tanti tipi di cellule

Le staminali sono cellule interessanti da un punto di vista terapeutico perché non sono ancora specializzate a svolgere una funzione precisa. Per farle specializzare si usano molecole che programmano la cellula a svolgere la funzione desiderata. Le staminali riprogrammate possono essere impiegate per sostituire cellule che hanno subito processi degenerativi o cellule malate. Ecco i vari tipi.

Totipotenti:

danno origine a ogni tipo di cellula. Per esempio le staminali dell’embrione (primi 14 giorni di vita).

Multipotenti:

si sviluppano solo in alcuni tipi di cellule. Sono, per esempio, quelle ricavate dal cordone ombelicale. Possono dare vita a tutte le cellule del sangue.

Unipotenti:

si specializzano in un solo tipo di cellula. Si tratta delle staminali somatiche che si trovano nel tessuto adiposo, nella pelle, nell’intestino, nel midollo osseo e nel cervello degli adulti.

Embrionali e adulte:

le embrionali non sono ancora differenziate e possono quindi dare origine a tutti i tessuti dell’organismo adulto. Le staminali adulte (o somatiche) sono presenti nel midollo osseo, nella pelle, nel tessuto adiposo, nel cervello e nel cordone ombelicale. Il loro impiego apre la strada per l’autotrapianto. Alle staminali adulte appartengono anche le mesenchimali (Msc) che si differenziano in cellule del tessuto adiposo, cartilagineo e osseo, oltre a supportare l’ematopoiesi (formazione e maturazione delle cellule del sangue).

Non miracoli, ma grandi prospettive

La comunità scientifica è cauta: le cure con le staminali non sono miracolose e non vanno considerate come “la panacea di tutti i mali”. È però un dato di fatto che oggi esistono campi d’impiego medico che hanno dato esiti certi, come il trapianto di staminali ematopoietiche (quelle che producono le cellule del sangue) del midollo osseo, essenziale per curare certi tipi di tumori e leucemie; la ricostruzione della cornea a partire dalle staminali dell’occhio; gli interventi, ormai di routine, di ricostruzione della pelle dei grandi ustionati usando le staminali della cute.

I progressi dell’ingegneria tissutale

Abbiamo intervistato il professor Paolo De Coppi, primario di chirurgia pediatrica al Great Hormond Street Hospital for Children a Londra, che ci ha illustrato i progressi dell’ingegneria tissutale, la nuova frontiera di ricerca e cura con le staminali.
Oggi si costruiscono tessuti in laboratorio da usare, per esempio, per ricostruire la vescica a bimbi che sono nati senza; si fanno interventi di sostituzione dell’uretere (tubicino che collega il rene all’uretere) lavorando con le staminali in vitro.
È poi in corso uno studio al San Raffaele di Milano sulla distrofia muscolare: si stanno usando gli angioblasti, particolari staminali adulte che rivascolarizzano i muscoli danneggiati.
Infine, vanno citati gli interventi in gravidanza: individuando patologie già nel feto, si prelevano staminali dal liquido amniotico per creare il tessuto mancante da reimpiantare appena nasce il bebè.